北青-北京头条记者12月8日从国家医保局微信公众号了解到,对于一些新进医保目录,但疗效有争议的药品进行回应,其中就包括北青-北京头条记者曾经报道过、用于治疗阿尔兹海默症甘露特纳胶囊。

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  根据公开的资料,甘露特纳胶囊(GV-971)是中国原创、国际首个靶向脑—肠轴的阿尔茨海默症治疗新药,是由中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员领导研究团队,在中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所与上海绿谷制药有限公司接续努力研发成功的。GV-971是以海洋褐藻提取物为原料,制备获得的低分子酸性寡糖化合物,是我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药。该药在2019年11月获得国家药监局批准有条件上市。

  不过,该药在临床数据、作用原理等方面被部分学者质疑,自获批上市之初,就争议不断。其中,更是有学者质疑其研发团队带头人学术不端。

  国家医保局表示,甘露特纳胶囊(GV-971)被列入“重大新药创制国家科技重大专项”支持范围。2020年、2021年均申报成功,且均顺利通过了专家评审。2020年谈判失败未被纳入目录。在今年的调整中,经过32名专家评审,得到了70.47的平均分,按规则给予该药谈判资格。通过谈判,降价66.92%纳入目录。通过谈判降价和医保报销,患者用药负担将显著降低。

  国家医保局表示,需要指出的是,由于目前纳入调整范围的药品多为新获批上市的药品,不少甚至是当年上市的药品,专家评审依靠的多是药品临床试验阶段收集的资料。在将来的工作中,该局将鼓励企业开展药品真实世界研究,在目录调整中将更多依靠真实世界研究数据。

  对于如何把握拟进入目录药品的有效性,国家医保局表示,按照现行规则,为保证药品有效性,其主要从以下几个方面着手: